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大象新聞?dòng)浾?韓靜雯 張崇曜 劉宜昕 王瑞麟

希希，7歲，2019年8月于上海新華醫(yī)院確診黏多糖貯積癥ⅣA型，截至發(fā)稿時(shí)已斷藥231天。

端端，5歲，2021年12月27號(hào)于浙江大學(xué)兒童醫(yī)院確診黏多糖貯積癥ⅣA型，截至發(fā)稿時(shí)已斷藥184天。

鵬鵬，10歲，2023年的11月于香港大學(xué)深圳醫(yī)院確診黏多糖貯積癥ⅣA型，用完最后一批庫存藥后也將斷藥。

希希、鵬鵬、端端所患的黏多糖貯積癥ⅣA型是一種基因罕見病，全國14億人口中僅有100余人確診。而在這百余人中，僅有十幾人接受過藥物治療。

黏多糖貯積癥ⅣA型不可治愈，全球唯一治療藥物“唯銘贊”在2019年借著國家開辟的綠色通道，獲得了國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準(zhǔn)，用于治療黏多糖貯積癥患者。但每年高達(dá)數(shù)百萬元的治療費(fèi)，讓多數(shù)患病家庭無力負(fù)擔(dān)。

讓患病家庭始料未及的是，“唯銘贊”因許可證到期將于2024年5月退出中國市場(chǎng)。屆時(shí)，全國所有黏多糖貯積癥IVA型患者，將面臨無藥可用的絕境。

“我很想救我的孩子，但我已無路可走?！?/p>

第一重大山：確診

“你長(zhǎng)大想當(dāng)醫(yī)生嗎？”

“不想?！?/p>

“為什么？”

“我想當(dāng)科學(xué)家，研究出一些現(xiàn)在大家都不知道的事情?！?/p>

2024年1月，在杭州，大象新聞?dòng)浾咭姷金ざ嗵琴A積癥IVA型全國公開用藥第一人希希時(shí)，全家人正忙忙碌碌為她當(dāng)天的期末考試做著準(zhǔn)備。由于患病，7歲的希希全身骨骼無力，上下學(xué)都需要家長(zhǎng)接送，“她出生時(shí)個(gè)子很高，白白嫩嫩的特別好，但慢慢的就感覺到一些不同了，比如坐的時(shí)候經(jīng)常就是彎著，再后面走路左腳一直晃圈，就不太正常。到現(xiàn)在書包都背不動(dòng)，背上咣當(dāng)一下就坐下來了。”

希希是黏多糖貯積癥IVA型全國公開用藥第一人

2019年春節(jié)，希希出現(xiàn)了“雞胸”的癥狀，胸骨向前突出還伴隨著常常氣促、乏力，起初，母親劉紅華還以為是孩子缺鈣，就帶著希希前往浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院咨詢醫(yī)生如何科學(xué)補(bǔ)鈣。讓她始料未及的是，醫(yī)生竟然給他們開了張意外的化驗(yàn)單，“建議做個(gè)基因檢測(cè)，懷疑是基因病?！?/p>

檢測(cè)結(jié)果出來后，醫(yī)生明確的告訴劉紅華：一看就是黏多糖貯積癥IVA型，表現(xiàn)癥狀很典型，并告知她，“不用做很多努力，以后讓孩子吃好、玩好、睡好就行了?！?/p>

醫(yī)生的話猶如晴天霹靂一般，40多歲的劉紅華坐在醫(yī)院門口放聲大哭，“醫(yī)生跟我講，如果我們這個(gè)孩子沒有任何治療，她應(yīng)該10歲左右就全癱掉了，30歲左右就沒了，怎么會(huì)這樣，就挺崩潰的。”

希希給媽媽畫的新年賀卡

大腦一片空白的劉紅華唯一反應(yīng)就是：救她！回到家后，劉紅華把自己封閉在房間里，不眠不休查證著中英文文獻(xiàn)，不放棄每一絲可以給女兒救命的辦法。

通過反復(fù)查證，兩天后，劉紅華對(duì)黏多糖貯積癥IVA型也有了一個(gè)更為清晰的認(rèn)知，“目前全國14億人中僅有100多人確診，智力發(fā)育基本正常，但骨骼發(fā)育障礙明顯，壽命一般就是二三十歲，這還包括很多患者病晚期無法行走，需要癱瘓?jiān)诖??！?/p>

40多歲的劉紅華現(xiàn)在的唯一念頭就是要救孩子

“無法治愈”“癱瘓?jiān)诖病薄皦勖邢蕖?.....一個(gè)個(gè)字眼刺激著步入中年的劉紅華，考慮到自己大齡生子，劉紅華再次陷入崩潰之中，“我自己身體也不是很好，快40生的她，就怕萬一哪天我不在了，那她也許就是賴活著了。如果真的到了那一天，我還是希望她能有質(zhì)量的活下去。”

“按照現(xiàn)在這種情況，我死不瞑目?！?/p>

第二重大山：天價(jià)

“唯銘贊”是目前全球唯一治療黏多糖貯積癥IVA型的藥品，雖無法根治，但卻能一定程度延緩癥狀。2018年，“唯銘贊”在中國大陸申請(qǐng)上市，借著國家對(duì)罕見病藥物開辟的綠色通道，2019年5月，就獲得了國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準(zhǔn)，用于治療黏多糖貯積癥IVA型患者。絕境之下，“唯銘贊”成了黏多糖患者家屬們眼中發(fā)著光的“救命稻草”。

圖為“唯銘贊”資料圖，它是眾多黏多糖患者家屬們眼中發(fā)著光的“救命稻草”

但這“救命稻草”的售價(jià)，卻讓許多家庭望而卻步。劉紅華向記者算過一筆賬，“‘唯銘贊’要按體重用藥，每5斤就要用一支，每支藥7500元，每周都要治療一次。40斤的話，每月藥費(fèi)24萬，一年就要300萬左右，且以后隨著體重的增加，費(fèi)用還會(huì)持續(xù)累加?！?/p>

面對(duì)根本無力承擔(dān)的高昂藥費(fèi)，工薪階層的劉紅華夫婦掏空積蓄，卻還是杯水車薪。抱著最后的希望，她決定和藥企溝通，希望藥企能夠降降價(jià)?！?020年5月，第一次跟藥廠去談，把能想到的理由全說了一個(gè)遍，說了好幾個(gè)小時(shí)，后面我就一直談一直談，沒有放棄。”

最終，藥企決定以贈(zèng)送部分藥品的形式給予優(yōu)惠，希希一年的花費(fèi)從300萬降至50萬左右，并在2020年8月12日，成功注射了第一針“唯銘贊”，成為國內(nèi)公開用藥的第一人。

希希成功用上藥之后，劉紅華也成了當(dāng)?shù)仞ざ嗵腔颊呒覍偃后w里的主心骨，“家屬們有信息差，覺得用不起藥就不用了，但實(shí)際情況是我給藥企談下來的優(yōu)惠價(jià)，一些家庭努努力還是可以負(fù)擔(dān)的，我告訴他們這些之后，就有十幾個(gè)孩子也都跟著希希用上藥了?！?/p>

正式治療開始后，希希需要每周一次定時(shí)到醫(yī)院接受注射。但由于治療頻次過于頻繁，年僅7歲的希希雙手留滿了密密麻麻的疤痕，“最開始打針像殺豬一樣全身掙扎，得好幾個(gè)人摁著，后面在疤上扎針的時(shí)候，她就像認(rèn)命似的只說疼，再后面，在疤上的疤再扎的時(shí)候，她就有心理陰影了，在去醫(yī)院的路上就開始說，媽媽，我疼。”

年僅7歲的希希雙手留滿了密密麻麻的疤痕

讓希希深感恐懼的用藥日，并沒有維持很久。在第131次治療后，藥企突然宣布作廢原本談好的贈(zèng)藥價(jià)格，再次購藥需按原價(jià)購買。面對(duì)無力承擔(dān)的藥價(jià)，劉紅華不得已給希希斷了藥。

如今，劉紅華依舊妥善保存著希希曾用過的數(shù)百個(gè)空藥瓶和藥品說明書，“我們是第一個(gè)公開用藥的，總共用了881瓶藥，很多家長(zhǎng)羨慕，也想知道這個(gè)藥長(zhǎng)什么樣，我就把這些空藥瓶攢了下來，誰想要就給誰，讓大家至少能看到實(shí)物?！?/p>

圖為劉紅華這些年攢下來的空瓶

“有一點(diǎn)念想，也許就有一點(diǎn)希望。”

第三重大山：無藥

相比于劉紅華為了價(jià)格與藥企的拉扯談判，江蘇常州的鵬鵬一家稍顯幸運(yùn)。

2021年國家醫(yī)保集中談判期間，“唯銘贊”因?yàn)閮r(jià)格昂貴沒能進(jìn)入醫(yī)保。為了解決患者用藥難的困境，一些省市的醫(yī)保局率先在罕見病診療保障方面開展探索和嘗試。其中2021年，江蘇省將黏多糖貯積癥IVA型納入省第一批罕見病用藥保障對(duì)象范圍，30萬元及以下，支付比例為80%；30—70萬元（含70萬元），支付比例為85%；70萬元以上費(fèi)用，支付比例為90%。

得益于此，鵬鵬成為目前全國極少數(shù)還可以用上藥且有醫(yī)保兜底的患者之一。鵬鵬媽媽孫佳佳表示，“沒有江蘇省醫(yī)保的話，我們一年就要花400萬左右，還真用不起這個(gè)藥，但有了政策以后，自己付的那部分還可以再通過醫(yī)惠保和常州惠民保，再進(jìn)行報(bào)銷?！?/p>

在江蘇省級(jí)醫(yī)療保障、城市商業(yè)保險(xiǎn)和地方醫(yī)療補(bǔ)助等多重保障下，鵬鵬的治療費(fèi)用從每年400萬銳減至5萬元左右，截止目前，鵬鵬已經(jīng)成功使用“唯銘贊”治療黏多糖貯積癥IVA型一年多。值得驚喜的是，鵬鵬的變化非常明顯，“用藥之后就發(fā)現(xiàn)他走路變快了，一年時(shí)間長(zhǎng)了7厘米，那個(gè)時(shí)候就想說，嗯，這個(gè)藥是有用的，一定要繼續(xù)用下去?！?/p>

鵬鵬用藥后的變化非常明顯

然而，“唯銘贊”將于今年5月退市的消息讓孫佳佳再次陷入焦慮之中。這也意味著，一旦退市，鵬鵬在用完今年最后一批存藥后，可能將面臨無藥可用的情況。

“現(xiàn)在就是江蘇的政策還在，但是藥沒了?！?/p>

“天價(jià)藥”撤離之后：停滯

隨著藥企優(yōu)惠政策的停止，面對(duì)每年數(shù)百萬的藥費(fèi)，全國多數(shù)黏多糖貯積癥IVA型患者都已無奈停藥。截至2024年2月，杭州4歲的端端已經(jīng)斷藥近一年，身體每況愈下。“手腕骨骼松弛沒有力氣，現(xiàn)在端端用勺子吃飯都已經(jīng)很難。上幼兒園也只能在室內(nèi)讀讀書、做做拼圖，發(fā)育再次停滯了?！?/p>

如今端端腳上穿的鞋，還是兩歲半時(shí)全家人一起跑到以前從沒逛過的杭州大廈里買的，“端端從新生兒到兩歲半左右，一直沒有換過鞋，但在用藥三周后，我們突然間發(fā)現(xiàn)他原來的鞋子竟然穿不上了，我們既高興又心酸，全家人一起穿戴整整齊齊去了杭州大廈給他買了兩雙鞋，高興是我們覺得這是一個(gè)意義非常大的事情，心酸是又覺得這樣一個(gè)小小的變化，對(duì)我們來說已經(jīng)是非常不容易?！?/p>

為了讓“唯銘贊”能夠留在國內(nèi)，父親王其軍積極與藥企溝通，2023年12月，他收到藥企百傲萬里制藥美國總部的郵件明確回復(fù)：已決定不對(duì)“唯銘贊”在中國的進(jìn)口藥品許可證進(jìn)行再注冊(cè)。我們對(duì)此深表歉意。

2024年1月，大象新聞?dòng)浾咴俅蜗虬侔寥f里制藥美國總部發(fā)去郵件，詢問“唯銘贊”退市原因，得到回復(fù)：盡管過去幾年我們已盡努力，但深感在“唯銘贊”用藥治療費(fèi)用支付方式的商討中，切實(shí)可行的機(jī)會(huì)有限，因此我們決定不就該產(chǎn)品的上市許可(即進(jìn)口藥品注冊(cè)證)進(jìn)行再注冊(cè)。我們目前的上市許可將在2024年5月到期終止，我們正致力于支持患者獲得我們的藥物，并探索各種方案以期目前正在接受“唯銘贊”治療的患者能夠持續(xù)獲得藥物供應(yīng)。

希望來了又破滅，面對(duì)徹底停藥后兒子的再次發(fā)育停滯，王其軍如鯁在喉。在他看來，百傲萬里制藥選擇退出中國，利潤(rùn)是最大的原因，“患病人數(shù)少、病情又重，藥品生產(chǎn)成本也高，藥企就不愿降價(jià)，可不降價(jià)就進(jìn)入不了醫(yī)保，進(jìn)不了醫(yī)保輻射的患者人群就更少，利潤(rùn)就更少?！?/p>

“那我們這些用藥的孩子怎么辦？”

守望與呼喚：每一個(gè)小群體，都不該被放棄

多封郵件的明確回答，都證實(shí)了“唯銘贊”將在今年5月正式退市的消息。斷藥后，全國黏多糖貯積癥IVA型患者的救治問題如何解決？高值罕見病的破局關(guān)鍵又在哪？對(duì)此，記者聯(lián)系了上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林。

“治療層面上，‘唯銘贊’的專利保護(hù)期到了，也許會(huì)有仿制藥上市，但藥企的投入是比較大的，因此藥品定價(jià)也許還會(huì)非常高。然而最近形勢(shì)也發(fā)生了一些變化，目前藥監(jiān)系統(tǒng)的審批相對(duì)寬松，研發(fā)成本和上市速度上也有改善，在這樣的背景下，廠家對(duì)罕見病投入的積極性有所回升，并且現(xiàn)在一些藥企打開了新思路，比如藥品先以罕見病的名義上市，治療有效以后，再去申請(qǐng)擴(kuò)大和罕見病同類的適應(yīng)證，這樣就可以通過其他病人分擔(dān)成本，降低定價(jià)?！苯鸫毫直硎?。

在罕見病兜底保障方面，金春林認(rèn)為，“如果說1萬個(gè)人里面有1個(gè)罕見病，是否就意味著9999個(gè)人不得?。磕沁@個(gè)時(shí)候是不是9999個(gè)人，有義務(wù)去為一個(gè)人去買單？以這個(gè)道理的話，醫(yī)療保險(xiǎn)沖在前面、其他的保障機(jī)制同時(shí)跟上才是破局的關(guān)鍵，大家對(duì)罕見病患者的同理心非常重要。其次，浙江、江蘇兩個(gè)省已經(jīng)開展了試點(diǎn)，即每人出2塊錢，建立罕見病的保障基金，就可以把5個(gè)目前有藥可治的高值罕見病的問題得到解決，這些實(shí)踐也證明，罕見病的用藥也并不是一個(gè)完全的無底洞?！?/p>

“所以活著，堅(jiān)持真的很重要?！?/p>

從確診到治療，從買不起藥到買不到藥，希希、端端、鵬鵬等十余個(gè)家庭從未輕言放棄。絕境之下，他們的聲音放在14億的群體中，又顯得過于微小。守望與呼喚的背后，是對(duì)孩子無私的愛，是對(duì)醫(yī)學(xué)、對(duì)企業(yè)、對(duì)社會(huì)的信心，愛和希望讓這些家庭有了與疾病死磕到底的勇氣。

圖為患病的孩子和他們的家長(zhǎng)，十余個(gè)家庭從未輕言放棄

“可能是為母則剛，那么暖心的一個(gè)天使已經(jīng)到你身邊了，如果作為母親一點(diǎn)努力都不做的話，就挺對(duì)不起這個(gè)緣分的。”

“孩子是上天送給我們的禮物，我給不了他一個(gè)健康的身體，已經(jīng)是虧欠一輩子的事情?，F(xiàn)在的所有努力，都是想為孩子在將來有更好的治療手段之前，再爭(zhēng)取些時(shí)間?！?/p>

“也許有一天基因治療突然就有很大的突破，他就有可能和正常人一樣生活?！?/p>

“為了孩子，我們不愿意放棄，只要還有一線希望。”

（為保護(hù)受訪者隱私，文中病患及家屬均為化名）